O medicamento experimental ALN-6457, destinado ao influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), chegou ao Brasil na madrugada de sábado (12) e foi encaminhado imediatamente ao Hospital Israelita Albert Einstein, em São Paulo.
A substância, desenvolvida pela farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals, foi liberada em uma operação conjunta da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Receita Federal. Segundo as autoridades envolvidas, o procedimento foi antecipado por um planejamento prévio entre as equipes para evitar atrasos.
O transporte foi feito sem etapas intermediárias: o medicamento desembarcou em um voo procedente de Nova York no Aeroporto Internacional de São Paulo (Guarulhos) e seguiu em helicóptero direto para o hospital. A decisão por rapidez se apoiou na avaliação de que o potencial terapêutico do produto diminui com o passar das horas.
Por que o ALN-6457 será usado em Lito Sousa?
A Anvisa autorizou a importação em caráter excepcional em 4 de setembro, após pedido apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein. O hospital havia solicitado o acesso ao tratamento depois que a fabricante aceitou Lito em um programa de uso compassivo, mecanismo que permite acesso individual a medicamentos em desenvolvimento quando não há alternativas terapêuticas consolidadas.
A família de Lito e a equipe médica reuniram exames, estudos científicos e informações fornecidas pela farmacêutica para fundamentar o pedido à Anvisa. Antes desse caminho, houve tentativa de inclusão do paciente em um estudo clínico, sem sucesso; em seguida a família buscou contato com outra empresa que liberou o uso compassivo.
Como age o ALN-6457?
O ALN-6457 utiliza a técnica de interferência de RNA (RNAi), empregando uma pequena molécula de RNA (siRNA) que mira o RNA mensageiro responsável pela produção da proteína priônica normal PrP. A estratégia visa reduzir a quantidade dessa proteína nas células, com a hipótese de dificultar a formação de príons patológicos que se acumulam no cérebro.
Essa abordagem já apresentou resultados promissores em modelos animais, mas o ALN-6457 ainda está em estágio pré-clínico para a doença priônica. Não há, portanto, evidência clínica robusta de eficácia ou segurança em humanos com Creutzfeldt-Jakob.
Riscos e expectativas
Por se tratar de uso individual e experimental, os médicos não podem prever se o medicamento alterará a evolução do quadro em Lito nem quais efeitos adversos poderão ocorrer. A expectativa colocada pela equipe é de que, caso a estratégia surta efeito, ela possa desacelerar a progressão da doença, não revertendo danos neurológicos já instalados.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurodegenerativa rara e de evolução rápida, causada por príons. Entre os sintomas mais comuns estão:
- perda de memória;
- tremores;
- dificuldades de fala;
- problemas de coordenação motora;
- outras alterações neurológicas progressivas.
Segundo dados do Ministério da Saúde, o Brasil teve 1.576 casos suspeitos da doença entre 2005 e 2021. Atualmente não existe tratamento aprovado capaz de interromper ou reverter a DCJ; as intervenções que tentam interferir no mecanismo priônico continuam em investigação.
Situação clínica e trâmites regulatórios
Lito, de 59 anos, teve o diagnóstico divulgado em agosto e recebeu alta do Hospital Israelita Albert Einstein em 1º de setembro. Ele está em casa sob acompanhamento de uma equipe multidisciplinar. Para viabilizar o envio e a administração do ALN-6457 foram necessárias autorizações nos Estados Unidos e no Brasil, envolvendo a fabricante, o hospital, a Anvisa, o Ministério da Saúde e a agência reguladora americana (FDA).
O uso do ALN-6457 neste caso é individual e excepcional; a autorização de importação não equivale a registro sanitário nem indica que eficácia e segurança da substância para Creutzfeldt-Jakob já foram comprovadas.
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